ยีนบำบัด พกพร่อง คือสาเหตุที่ทำให้เกิดโรคต่างๆ

ยีนบำบัด พกพร่อง คือสาเหตุที่ทำให้เกิดโรคต่างๆ

ยีนบำบัด อวัยวะต่างๆ ในร่างกายของมนุษย์ประกอบด้วยเซลล์เป็นจำนวนมาก ในเซลล์ประกอบด้วยยีนมากกว่า 30,000 ชนิด ซึ่งยีนแต่ละชนิดทำหน้าที่แตกต่างกันไป เมื่อใดก็ตามที่ยีนนั้นมีลักษณะที่แตกต่างไปจากที่ควรจะเป็น จะทำให้ไม่สามารถทำงานได้ตามปกติ หรือร่างกายไม่สามารถควบคุมการทำงานที่ผิดปกติไปของยีนนั้นๆ จะก่อให้เกิดโรคมะเร็ง

ยีนบำบัด

ตัวอย่างของยีนในร่างกายที่มีการกลายพันธุ์หรือมีความบกพร่องในการทำงานจนทำให้เกิดโรคมะเร็งต่างๆ ได้ เช่น EGFR gene (Epidermal Growth Factor Receptor), HER 2 gene (Human Epidermal Factor Receptor 2), cKIT gene เป็นต้น ยีนบรรจุข้อมูลนับหลายพันล้านชนิด เป็นตัวกำกับให้ร่างกายดำเนินชีวิต ข้อมูลนี้บรรจุอยู่ในยีน ซึ่งก็คือกรดนิวคลีอิก (DNA) พันธุกรรมนี้มีการถ่ายทอดจากพ่อแม่สู่ลูก และเป็นตัวกำหนดรูปร่างหน้าตา ยีนยังเป็นตัวกำหนดโอกาสที่จะเกิดโรคใดโรคหนึ่งจากประวัติครอบครัว หากรู้ว่ายีนชนิดใดมีความผิดปรกติหรือขาดหายไป และทำให้เกิดโรค ก็สามารถทราบสาเหตุของการเกิดโรคนั้น วิธีการกำจัดต้นตอสาเหตุแห่ง การเกิดโรคก็คือ การนำยีนปกติหรือดีใส่เข้าไปแทน เพื่อให้ร่างกายทำหน้าที่เป็นปกติเหมือนเดิม ซึ่งเรียกว่า “ยีนบำบัด”

ยีนบำบัด

 ความพกพร่อง ยีนบำบัด คือสาเหตุที่ทำให้เกิดโรคต่างๆ

ยีนของสิ่งมีชีวิตต่างๆ รวมทั้งคนด้วย ส่วนใหญ่จะถูกถอดรหัส และแปลรหัสออกมาเป็นโปรตีนที่สามารถทำงานต่างๆ เพื่อให้เกิดกิจกรรมของเซลล์ ซึ่งบางครั้งเราอาจเรียกโปรตีนเหล่านี้ว่าเอนไซม์ เมื่อคนขาดเอนไซม์ กิจกรรมของเซลล์จะไม่สมบูรณ์ หรืออาจไม่เกิดกิจกรรมของเซลล์เลย ก็ได้ ซึ่งจะส่งผลให้เกิดความผิดปกติของเซลล์ และทำให้คนนั้นป่วยไปด้วย เช่น โรค Hemophilia หรือ โรคเลือดไหลไม่หยุดจะขาดโปรตีน Factor VIII หรือ Factor IX เป็นต้น ยีนบำบัดเป็นเทคโนโลยีในการรักษาโรคแบบใหม่โดยการใส่ยีนลงไป เพื่อประโยชน์ในการรักษา เช่น การใส่ยีนที่สมบูรณ์ลงไปในเซลล์ที่มียีนบกพร่อง เป็นต้น การรักษาด้วยวิธียีนบำบัด ถือเป็นความหวังของวงการแพทย์ปัจจุบัน แต่ผลการศึกษาที่ผ่านมามักจะไม่ประสบความสำเร็จ ในปี 2002 นักวิจัยสามารถนำเทคนิคดังกล่าวใช้รักษาโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดที่เป็นมาแต่กำเนิด ถ่ายทอดจากพ่อแม่สู่ลูกด้วยขบวนการมิวเตชั่นที่ยีนเดียว การรักษายีนบำบัดดังกล่าวใช้หลักการสกัดเซลล์ต้นกำเนิดจากเลือดของพ่อแม่ นำมาแก้ไขข้อบกพร่องทางพันธุกรรม จากนั้นเลี้ยงเซลล์ในห้องทดลอง แล้วนำกลับไปฉีดให้เด็กที่ป่วย พบว่าร่างกายของผู้ป่วยเด็กสามารถสร้างระบบภูมิคุ้มกันใหม่ได้เป็นอย่างดี เซลล์ต่างๆ ทำหน้าที่ได้ตามปกติ

วิธีการตรวจยีน

1. ตรวจโปรตีนที่ยีนผลิตออกมา
2. นำดีเอ็นเอไปตรวจเพื่อที่ดูว่ายีนส่วนไหนมีการกลายพันธุ์ และมีลักษณะของการกลายพันธุ์แบบไหน
3. ในปัจจุบันนี้มีเทคโนโลยีที่สามารถนำมาใช้ในการตรวจหายีนที่มีความผิดปกติในเซลล์มะเร็งชนิดต่างๆ ได้หลายชนิด โดยทั่วๆ ไป แล้วจะใช้เทคโนโลยีในการตรวจที่เรียกว่า Immunohistochemical Study เป็นการตรวจโปรตีนที่ยีนนั้นๆ ผลิตออกมา ถ้ายีนใดมี ความผิดปกติ ยีนนั้นจะสร้างโปรตีนมากกว่าปกติ
4. สำหรับ Molecularbiological Study เป็นการศึกษาในระดับของ DNA ของเซลล์มะเร็ง ทำให้ทราบถึงลักษณะของความผิดปกติ ของยีนนั้นๆ เช่น Mutation site หรือ point of mutation ซึ่งจะทำให้ทราบถึงประสิทธิภาพ และการตอบสนองต่อการรักษาได้อีก ด้วย

ยีนที่พบในโรคมะเร็ง

1. EGFR มะเร็งปอด มะเร็งที่ศรีษะ และลำคอ
2. HER2 มะเร็งเต้านม
3. cKIT มะเร้งชนิด GIST, sarcoma
4. BRCA1 มะเร็งเต้านม
5. P53 มะเร็งเต้านม
6. VEGF มะเร็งลำไส้ใหญ่, sarcoma, มะเร็งปอด, มะเร็งตับอ่อน
7. BRAF มะเร็งชนิด sarcoma, มะเร็งผิวหนังชนิด malignant melanoma
8. APC มะเร็งลำไส้ใหญ่

หลักการของ”ยีนบำบัด”

1. เริ่มต้นด้วยการตัดต่อเรียงลำดับหน่วยย่อยภายในสายของดีเอ็นเอ ให้เป็นลำดับยีนที่ต้องการ สายดีเอ็นเอที่ได้เรียกว่า “recombinant DNA” ที่นำมาใช้เป็นยารักษาผู้ป่วย
2. เซลล์เป้าหมาย (target cells) ของผู้ป่วยที่ได้รับการถ่ายทอดสายดีเอ็นเอนี้ จะสามารถผลิต RNA หรือโปรตีนได้ปกติ ตามที่ได้ กำหนดโดยยีนที่ถูกตัดต่อให้ถูกต้องแล้ว
3. การถ่ายยีนเข้าสู่เซลล์เป้าหมายนั้น จำเป็นต้องอาศัยตัวนำ หรือเวคเตอร์ (vector) นิยมใช้ไวรัสเป็นตัวนำเนื่องจากไวรัสมีความ สามารถพิเศษในการนำส่งยีนเข้าสู่เซลล์เป้าหมายได้อย่างมีประสิทธิภาพ และไวรัสอาศัยกลไกในเซลล์คนในการแบ่งตัวของ ไวรัส
4. ไวรัสที่นำมาใช้เป็นตัวนำ เป็นไวรัสที่ถูกทำให้อ่อนแอลง หรือมีการเปลี่ยนแปลงส่วนประกอบบางส่วนไป โดยกำจัดส่วนประกอบที่ ทำให้เกิดโรคของไวรัสออกให้หมด และการแทรกยีนที่ใช้ในการรักษา (therapeutic gene) เข้าสู่ไวรัสตัวนำ
5. การใช้ตัวนำสังเคราะห์ (synthetic vector) ซึ่งประกอบด้วยโปรตีนโพลิเมอร์ หรือไขมันในรูปอนุภาค เพื่อนำส่งดีเอ็นเอเข้าสู่เซลล์
6. การฝากถ่ายยีน (gene transfer) อาจทำได้โดยตรงเป็นการฝากถ่ายยีนเข้าสู่เซลล์ภายในร่างกายโดยตรง หรือฝากถ่ายยีนเข้าสู่ เซลล์ที่นำมาแยกเลี้ยงนอกร่างกาย แล้วจึงนำเซลล์ที่ได้รับการถ่ายยีนที่แก้ไขให้ถูกต้อง แล้วถ่ายกลับคืนสู่ร่างกายผู้ป่วย

ปัญหาของ”ยีนบำบัด”

1. ยีนที่ให้แก่ผู้ป่วยถูกทำลายโดยระบบภูมิคุ้มกันของร่างกาย เนื่องจากสามารถจดจำส่วนประกอบของไวรัสที่ใช้เป็นตัวนำได้ ทำให้ ต้องให้ยีนแก่ผู้ป่วยบ่อยครั้ง
2. ประสิทธิภาพในการฝากถ่ายยีนเข้าสู่เซลล์ยังต่ำ
3. การผลิต RNA หรือโปรตีนของยีนยังควบคุมได้ยากหลังจากให้เข้าสู่ร่างกาย

ใส่ความเห็น

อีเมลของคุณจะไม่แสดงให้คนอื่นเห็น ช่องข้อมูลจำเป็นถูกทำเครื่องหมาย *